Les médicaments biologiques, aussi appelés biomédicaments, constituent aujourd’hui une large part de l’offre pharmaceutique. Ils permettent de traiter certaines maladies chroniques auto-immunes (telles que le psoriasis, la polyarthrite rhumatoïde ou le diabète de type 1), certains cancers. Que sont exactement ces médicaments et en quoi diffèrent-ils des médicaments traditionnels? Quels sont leurs avantages?

Les premiers médicaments biologiques ont fait leur apparition sur le marché dans les années 1980. Entre 2003 et 2006, les produits biologiques représentaient près d’un quart de toutes les nouvelles entités chimiques approuvées par les autorités réglementaires américaines et européennes. Depuis, la part des biotechnologies dans le marché mondial des médicaments ne cesse de croître. Selon les prévisionnistes, les ventes de produits biologiques dépasseront largement celles des petites molécules d’ici 2027.

Un principe actif issu du vivant
Comme son nom l’indique, un médicament biologique est une substance dont le principe actif est produit ou extrait à partir d’une cellule ou d’un organisme vivant (homme, animal ou micro-organisme). Il peut s’agir d’une protéine produite par un animal, d’une autre molécule issue d’une bactérie, etc. Alors que les médicaments traditionnels sont obtenus par synthèse chimique, les biomédicaments sont fabriqués au moyen de la biotechnologie. Ce sont le plus souvent des protéines (des hormones, des cytokines, des anticorps, etc.) ou des glycanes, qui sont des macromolécules relativement complexes. Ils se présentent quasi exclusivement sous forme injectable. L’insuline en est un exemple: pour la fabriquer, on introduit un gène codant pour l’insuline humaine dans l’ADN d’une cellule hôte (la bactérie Escherichia coli). Celle-ci se met alors à produire de l’insuline. Et pour un rendement plus efficace, la bactérie génétiquement modifiée est cultivée dans un bioréacteur, dans lequel elle se multiplie.

Une solution à plusieurs maladies graves
Les vaccins, les anticorps monoclonaux ou les facteurs de croissance sont d’autres exemples de médicaments biologiques. Ces molécules complexes seraient beaucoup plus difficiles, voire impossibles à obtenir par voie chimique. Ainsi, le développement de ces médicaments a révolutionné le traitement et la prévention de nombreuses maladies chroniques. Le diabète de type 1, les troubles sanguins (anémie, leucopénie, troubles de la coagulation, etc.), la polyarthrite rhumatoïde, la maladie de Crohn, le psoriasis ou encore certains types de cancer sont aujourd’hui traités par cette voie. L’efficacité des médicaments biologiques repose sur leur mécanisme d’action très ciblé, qui leur confère une grande spécificité. À noter que cette efficacité reste élevée chez les médicaments biosimilaires, qui sont en quelque sorte des copies des médicaments biologiques (voir le dossier dans ce numéro). Ils ne sont pas rigoureusement identiques, mais affichent une qualité, une innocuité et une efficacité comparables. Un peu comme deux fruits d’un même arbre, qui sont de même nature mais se distinguent par une couleur ou une forme légèrement différente.

Des contrôles extrêmement rigoureux
Les médicaments issus de la biotechnologie sont très sophistiqués, tant dans leur mode de production que dans leur mode d’action. C’est pourquoi leur coût est bien supérieur à celui des médicaments chimiques. Parce qu’ils reposent sur des sources biologiques, sensibles à leur environnement et à haut risque de contamination, la fabrication des médicaments biologiques répond à des critères stricts et fait l’objet de contrôles rigoureux. Chaque lot du médicament produit fait l’objet d’une série d’analyses, à chaque étape de la production, pour vérifier qu’il répond aux normes de qualité prédéfinies. Celles-ci concernent la structure de la molécule, sa pureté, son activité, etc. Il faut bien comprendre en effet que la production d’un médicament biologique conduit nécessairement à plusieurs variantes de la molécule active. A contrario, la synthèse chimique produit une population moléculaire homogène et hautement reproductible. À savoir, enfin, que tout médicament biologique fait l’objet d’un suivi continu, même après son autorisation de mise sur le marché. Les médicaments biologiques ont déjà sauvé ou amélioré de nombreuses vies. Leur coût élevé reste malheureusement un frein à leur utilisation. En juin 2023, Swissmedic a toutefois officiellement confirmé l’interchangeabilité – en matière d’efficacité et de sécurité – des biosimilaires autorisés avec leurs médicaments de référence. L’usage des biosimilaires devrait dès lors connaître un nouvel élan.